Hantingtonova bolest prvi put uspješno liječena: Pacijenti ponovo pokretni
Novi tretman je oblik genske terapije koji se primjenjuje tokom 12 do 18 sati složene operacije mozga/ Freepik
Hantingtonova bolest, jedna od najokrutnijih i najrazornijih bolesti, prvi put je uspješno liječena, saopćili su ljekari koji su radili na razvijanju terapije.
Ova nasljedna bolest uništava moždane ćelije i ima simptome slične demenciji, Parkinsonovoj bolesti i bolesti motornih neurona. Prvi simptomi se obično javljaju u 30-im ili 40-im godinama života, a bolest je najčešće smrtonosna u roku od dvije decenije.
Novi tretman je oblik genske terapije koji se primjenjuje tokom 12 do 18 sati složene operacije mozga.
U kliničkom ispitivanju bolest je usporena za 75 posto, što znači da bi propadanje koje se inače dešava u jednoj godini sada trajalo četiri godine.
- To pacijentima može donijeti decenije kvalitetnog života, izjavila je profesorica Sarah Tabrizi sa University College u Londonu.
Terapija koristi bezopasni virus koji prenosi specijalno dizajniranu DNK u dvije ključne regije mozga. Ova DNK zatim pokreće proizvodnju molekula koje blokiraju stvaranje toksičnog proteina huntingtin, koji uzrokuje bolest
Iako su troškovi liječenja visoki, rezultati su opisani kao spektakularni.
Neki pacijenti koji su ranije bili penzionisani zbog bolesti sada su se vratili na posao, a drugi su i dalje pokretni, iako se očekivalo da će im biti potrebna invalidska kolica.
Jedan od vodećih istraživača profesor Ed Wild kazao je da su rezultati zapanjujući i da bi ovo mogla biti prva odobrena terapija koja usporava Hantingtonovu bolest.
Dodao da bi jedan tretman mogao trajati cijeli život, jer se moždane ćelije ne obnavljaju kao druge ćelije u tijelu.
Ovo otkriće donosi novu nadu hiljadama porodica koje se suočavaju s ovom teškom bolešću, prenosi BBC
