genska terapija
Operacija, mozak,/Freepik/Freepik
Jedna od najokrutnijih i najrazornijih
Hantingtonova bolest prvi put uspješno liječena: Pacijenti ponovo pokretni
Iako su troškovi liječenja visoki, rezultati su opisani kao spektakularni - Neki pacijenti koji su ranije bili penzionisani zbog bolesti sada su se vratili na posao, a drugi su i dalje pokretni, iako se očekivalo da će im biti potrebna invalidska kolica
Priča o nadi za hiljade porodica/ Chloe Dawson/
NAUKA
Prva personalizirana terapija genske bolesti
CPS1 deficijencija rijetki je genetički poremećaj koji uzrokuje nemogućnost tijela da eliminiše amonijak,
toksični nusproizvod razgradnje proteina
Prva terapija temeljena na CRISPR tehnologiji/
Kultura
Odobrena CRISPR genska terapija